2021年1月15日，數(shù)百位來自大型跨國制藥企業(yè)和本土創(chuàng)新藥企業(yè)的管理層人士及產(chǎn)業(yè)界同仁們齊聚上海黃浦江畔，參加由中歐衛(wèi)生健康產(chǎn)業(yè)研究中心、良醫(yī)匯、醫(yī)藥魔方主辦的“中國腫瘤醫(yī)藥營銷趨勢論壇”。
在2020疫情之年全球抗腫瘤藥物研發(fā)仍然取得了積極進展，上市抗腫瘤新藥在FDA與NMPA新藥上市名單中占比均達到1/3。論壇從行業(yè)大數(shù)據(jù)中分析了該領域面臨的機遇與挑戰(zhàn)，以及在未來10年創(chuàng)新環(huán)境下可能涌現(xiàn)的全新臨床研發(fā)與商業(yè)化策略。勁方醫(yī)藥首席醫(yī)學官汪裕博士在論壇中發(fā)表了中國抗腫瘤新藥臨床研發(fā)趨勢的主題演講，闡述了目前本土抗腫瘤藥物早期開發(fā)和臨床研究的發(fā)展趨勢，并結合自身行業(yè)經(jīng)驗對產(chǎn)業(yè)界集中面臨的挑戰(zhàn)提出了前瞻式展望。
創(chuàng)新加速跑贏全球，F(xiàn)irst-in-class布局向前
自2011年FDA批準首個免疫檢查點抑制劑伊匹木單抗（CTLA4抑制劑）上市，人類的抗腫瘤征途便進入了全新的免疫治療時代，2018年更被產(chǎn)業(yè)界稱為中國免疫治療元年。但在總規(guī)模突破1千億美元、年均增速超過15%的全球抗腫瘤藥物市場中，中國市場占比不足10%且仍以傳統(tǒng)細胞毒化療藥物為主導，靶向小分子逐漸蓄勢，但免疫療法等生物藥研發(fā)、推廣仍有巨大發(fā)展空間。
汪裕博士在主題演講中首先聚焦了近年來本土創(chuàng)新藥研發(fā)的加速度。他認為不論是整體研發(fā)格局還是抗腫瘤藥物的細分領域，由此產(chǎn)生的數(shù)輪研發(fā)與創(chuàng)業(yè)浪潮均得益于2015年藥政改革之后，基礎研究、人才儲備、研發(fā)服務型平臺、資本市場等多層面突破形成的合力。“根據(jù)最新數(shù)據(jù)顯示，目前本土在研新藥管線、臨床研究項目均突破1000項，腫瘤適應癥數(shù)目幾乎為其他所有疾病適應癥總和，增速遠超全球平均水平。”
另一方面他也分析了抗腫瘤研發(fā)創(chuàng)新的上升空間。“本土抗腫瘤藥物靶點仍以me-too為主，創(chuàng)新類研發(fā)項目只占靶向小分子管線1/3；但可喜的是，腫瘤免疫療法產(chǎn)品線當中first-in-class項目遙遙領先，且超出me-too類管線一倍，顯示了該領域科學家不斷提前布局全新靶點。不少企業(yè)更針對前沿生物學機制，在尚無臨床驗證之前鎖定專利。”致力于打造“全球新”藥物開發(fā)體系的勁方醫(yī)藥已聚焦多個新穎靶點，其近期通過中美雙報的CDK9抑制劑臨床研究，研發(fā)立項時全球范圍內(nèi)并未形成臨床驗證，目前該研究已成為勁方首個全球多中心臨床試驗。
臨床開發(fā)方案+模式創(chuàng)新，助推新藥研發(fā)沖刺
與此同時，汪裕博士也從試驗設計和臨床申報策略等方向分析了抗腫瘤藥物臨床研發(fā)的多樣化發(fā)展趨勢。他表示隨著早期臨床項目增加，中國創(chuàng)新藥臨床開發(fā)設計從傳統(tǒng)的單藥、單臂、籃式試驗擴展到聯(lián)合用藥、多臂、傘式和平臺試驗，此外還呈現(xiàn)出生物標志物篩選增加、早期臨床藥理試驗比重提升、最新貝葉斯統(tǒng)計方法廣泛應用等全新特點；但客觀來看，臨床研究人才體系仍在成長階段，臨床開發(fā)的整體創(chuàng)新空間巨大。
“隨著研究者、臨床中心和試驗數(shù)量快速增加，多個靶點賽道的競爭激烈，受試者資源整合、運營成本控制以及入組效率都將面臨直接挑戰(zhàn)。創(chuàng)新藥企業(yè)應以基礎研究為先導，盡早針對不斷涌現(xiàn)的新靶點、新適應癥規(guī)劃整體臨床開發(fā)計劃。檢測類手段的快速發(fā)展為獨立開發(fā)生物標志物、加強早期開發(fā)伴隨診斷提供了技術支持，可大大促進轉化醫(yī)學發(fā)展并助力適應癥差異化開發(fā)策略。此外在考慮組合療法申報時，應綜合預判受試者生理承受力和申報合理性，以提升監(jiān)管部門認可度和試驗成功率。”
談到未來臨床開發(fā)模式，汪裕博士肯定了不少創(chuàng)新藥企業(yè)通過項目引進布局前沿產(chǎn)品管線的策略。他認為豐富的合作模式有利于中國企業(yè)參與國際多中心試驗的同步開發(fā)，不僅能促進未來藥物在多國申請注冊、上市，更成為創(chuàng)新藥企業(yè)提升國際化、多中心臨床運營效率的契機與窗口。此外，不少企業(yè)目前也希望嘗試研究者發(fā)起的獨立臨床研究（IIT, investigator-initiated clinical trial），“這類試驗過去主要由醫(yī)院與學術機構申請、局限于上市后產(chǎn)品，如果藥企與之合作共贏，則有望通過多樣化方案促進研究從后線轉向前線，探索創(chuàng)新適應癥、規(guī)范產(chǎn)業(yè)界臨床設計體系。”
上市非新藥終點，多元化支付打造可及性閉環(huán)
隨著靶向藥物和免疫治療研發(fā)的蓬勃發(fā)展，精準醫(yī)學促進了抗腫瘤藥物的市場拓展和推廣使用效率，但另一方面也加速了前沿療法的競爭，提升了以學術帶動商業(yè)化并賦能醫(yī)患的門檻。在以抗腫瘤藥物醫(yī)學發(fā)展趨勢為主題的座談討論中，汪裕博士與來自羅氏、諾華、海普瑞等企業(yè)醫(yī)學部和臨床開發(fā)體系的同仁們分析了如何通過IV期臨床試驗、上市后大數(shù)據(jù)樣本分析、線上醫(yī)學平臺發(fā)展等醫(yī)學技術與信息技術手段，平衡市場需求與患者需求，促進醫(yī)患對接、早期診斷、用藥方案、慢病管理的精準化和現(xiàn)代化。
座談討論成員還表示新藥研發(fā)從早期發(fā)現(xiàn)，到轉化醫(yī)學、臨床研究以及上市后惠及廣大患者，需要形成一個完整的閉環(huán)。當下國內(nèi)大循環(huán)、國內(nèi)國際雙循環(huán)的總體經(jīng)濟增長持續(xù)放量，新藥注冊、加速審評審批的政策不斷頒布，都有利于本土新藥研發(fā)和進口新藥快速進入中國市場；另一方面，面對國內(nèi)區(qū)域性經(jīng)濟收入發(fā)展不平衡、患者個人支付能力受限，以及不斷深化的醫(yī)保體系供給側改革，大家也表示必須通過加強醫(yī)療大數(shù)據(jù)共享，結合監(jiān)管層支持、患者需求、產(chǎn)業(yè)界探索、支付模式創(chuàng)新、三醫(yī)融合聯(lián)動，以建立多層次、多元化的醫(yī)療保障體系，提升優(yōu)秀抗腫瘤藥物的可及性和可支付性，營造一個共建、共治、共生、共享的健康生態(tài)圈。
